Ένα κοινό σιρόπι για τον βήχα θεραπεύει την άνοια σε ασθενείς με Πάρκινσον

Ένα γνωστό φάρμακο για τον βήχα, που κυκλοφορεί ευρέως στην Ευρώπη εδώ και δεκαετίες, φαίνεται πως μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας  σε ασθενείς με Πάρκινσον. Η ουσία αυτή είναι η αμβροξόλη, ένα αποχρεμπτικό που βοηθά στη ρευστοποίηση της βλέννας. Οπως αναφέρεται στο περιοδικό JAMA Neurology και σε μικρή κλινική μελέτη στον Καναδά, το εν λόγω φαρμακευτικό σκεύασμα φαίνεται πως μπορεί να προστατεύσει τον εγκέφαλο από τη φθορά που προκαλεί η νόσος.

Από τη θεραπεία του βήχα στην προστασία του εγκεφάλου

Όπως διαβάζουμε στο ZME Science, η μελέτη πραγματοποιήθηκε σε 55 άτομα με άνοια λόγω Πάρκινσον και διήρκεσε 12 μήνες. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε αμβροξόλη είτε εικονικό φάρμακο, χωρίς να γνωρίζουν ποιο από τα δύο. Οι ερευνητές παρακολούθησαν τη γνωστική τους λειτουργία, την ψυχική τους κατάσταση και έναν δείκτη εγκεφαλικής βλάβης στο αίμα, γνωστό ως GFAP. Αν και η αμβροξόλη δεν βελτίωσε σημαντικά τις επιδόσεις σε όλους τους ασθενείς, φάνηκε να σταθεροποιεί τον δείκτη αυτό, κάτι που ίσως υποδεικνύει προστασία από περαιτέρω εγκεφαλική βλάβη.

Η σημασία του γονιδίου GBA1

Ιδιαίτερα ενδιαφέρον παρουσιάζει το ότι οι ασθενείς που είχαν συγκεκριμένη μετάλλαξη στο γονίδιο GBA1 ανταποκρίθηκαν καλύτερα στο φάρμακο. Αυτοί οι ασθενείς όχι μόνο δεν παρουσίασαν επιδείνωση, αλλά σε αρκετές περιπτώσεις είχαν και σαφή βελτίωση στη μνήμη και τη σκέψη. Το συγκεκριμένο γονίδιο σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης Πάρκινσον, και η παρουσία του φαίνεται να επηρεάζει την αποτελεσματικότητα της αμβροξόλης.

Ο λόγος για την ενδεχόμενη αποτελεσματικότητα της αμβροξόλης κρύβεται στη δράση της στο ένζυμο GCase. Το ένζυμο αυτό, το οποίο κωδικοποιείται από το γονίδιο GBA1, βοηθά τα κύτταρα να αποδομούν τα άχρηστα στοιχεία τους. Όταν υπάρχει έλλειψη του ενζύμου, συσσωρεύονται βλαβερά κατάλοιπα που καταστρέφουν τα εγκεφαλικά κύτταρα. Η αμβροξόλη φαίνεται να ενισχύει τη δραστικότητα αυτού του ενζύμου, επιτρέποντας του να φτάσει στα σωστά σημεία μέσα στο κύτταρο.

Παρότι η συνολική μελέτη δεν έδειξε σημαντική διαφορά μεταξύ των ομάδων όσον αφορά τις γνωστικές λειτουργίες, το μικρό δείγμα ασθενών με τη μετάλλαξη GBA1 – μόλις οκτώ άτομα – είχε εντυπωσιακή ανταπόκριση. Τρεις από τους πέντε που έλαβαν αμβροξόλη παρουσίασαν βελτίωση έως και 11 μονάδες σε τυπικά τεστ μνήμης. Οι ερευνητές προειδοποιούν ότι τα δεδομένα είναι περιορισμένα, ωστόσο η συσχέτιση με το γονίδιο ενισχύει τη σημασία του μηχανισμού δράσης του φαρμάκου.

Γιατί η αμβροξόλη δεν είναι ακόμη εγκεκριμένη παντού

Αξίζει να σημειωθεί ότι η αμβροξόλη δεν κυκλοφορεί στον Καναδά ή στις ΗΠΑ για ανθρώπινη χρήση. Στην Ευρώπη, όμως, πωλείται ως φάρμακο για τον βήχα, ακόμη και χωρίς συνταγή. Η μακρόχρονη χρήση της, η καλή ανεκτικότητα και η ασφάλειά της σε υψηλές δόσεις την καθιστούν υποψήφια για νέα θεραπευτική χρήση, παρά τα γραφειοκρατικά εμπόδια.

Η επόμενη φάση για την αμβροξόλη είναι μια μεγαλύτερη, πιο στοχευμένη κλινική δοκιμή. Οι επιστήμονες σχεδιάζουν ήδη νέα μελέτη που θα επικεντρωθεί σε ασθενείς με το γονίδιο GBA1, με σκοπό να ερευνηθεί εις βάθος η γνωστική τους πορεία και η πιθανή αναχαίτιση της άνοιας. Αν το φάρμακο επιβεβαιώσει τα πρώτα ευρήματα, θα μπορούσε να αποτελέσει μια ελπιδοφόρα επιλογή εκεί που σήμερα δεν υπάρχουν σχεδόν καθόλου αποτελεσματικές θεραπείες.

Το ερώτημα παραμένει: πώς ένα ταπεινό φάρμακο για το κοινό κρυολόγημα μπορεί να ανοίξει νέους δρόμους για την αντιμετώπιση της άνοιας; Η απάντηση ίσως να βρίσκεται όχι μόνο στη χημική του δράση, αλλά και στην επανεξέταση φαρμάκων που έχουμε χρόνια στα ράφια μας, μέσα από το πρίσμα της εξατομικευμένης ιατρικής.